Учёным предстоит решить несколько задач в области генной терапии. Одна из этих задач — это реакция иммунной системы на чужеродные нуклеиновые кислоты. Когда они попадают в ткани, организм запускает противовирусную защиту. Из-за этого не удаётся добиться долгосрочной экспрессии исправленной версии неисправного гена.

Амавроз Лебера — это наследственное заболевание, которое приводит к дистрофии сетчатки и гибели светочувствительных клеток (фоторецепторов). Оно проявляется в первые месяцы после рождения и обычно приводит к полной слепоте на третьем-четвертом десятилетии жизни. К амаврозу Лебера могут привести мутации в 26 различных генах, которые кодируют белки, участвующие в процессе фототрансдукции. 

В образовательном центре «Сириус» разработали rAAV, который содержит оптимизированную версию гена AIPL1. Этот ген помогает снизить иммунный ответ, возникающий при использовании данного вектора. Это, в свою очередь, позволяет повысить эффективность лечения амавроза Лебера четвёртого типа. В настоящее время лечение этого заболевания возможно только с помощью геннотерапевтического препарата Luxturna, который также основан на rAAV.

Однако Luxturna не подходит для пациентов с другими мутациями в гене AIPL1, поскольку она не учитывает эти различия. Поэтому учёные разрабатывают другие rAAV, которые смогут доставлять разные мутантные версии гена AIPL1 в различные типы клеток. Это позволит найти индивидуальный подход к лечению каждого пациента. 

Анастасия Сигута

Ранее мы сообщали, что Первый Международный кинофестиваль «Антарес» открылся в Сочиэ. Он проходит в Зимнем театре.